Zolgensma: o que é, para que é indicado o medicamento mais caro do mundo

A Medicina é uma ciência que a cada dia apresenta novas descobertas, especialmente no campo da Imunologia e da Genética, e, juntamente com esses avanços, surgem novas opções terapêuticas para doenças que até pouco tempo tinham a cura restrita tanto pela gravidade quanto pelos tratamentos disponíveis.

Recentemente a mídia colocou em evidência uma patologia neurológica bastante grave, mas relativamente comum (ocorrência de 1 : 10.000 nascidos vivos), denominada Atrofia Muscular Espinhal (AME) que, grosso modo, “(...) é uma doença rara, degenerativa, passada de pais para filhos e que interfere na capacidade do corpo de produzir uma proteína essencial para a sobrevivência dos neurônios motores, responsáveis pelos gestos voluntários vitais simples do corpo, como respirar, engolir e se mover.(...)” (Ministério da Saúde)

A Novartis, gigante farmacêutica baseada na Suíça, desenvolveu recentemente o medicamento ZOLGENSMA® (onasemnogeno abeparvoveque), um tipo de terapia gênica que, conforme informa a bula do medicamento, consegue atuar diretamente no DNA do portador de AME até os dois anos de idade, mudando o curso da patologia e permitindo uma sobrevida maior, além de incremento na capacidade motora daqueles pacientes.

No Brasil, alguns pacientes tiveram acesso ao medicamento via Sistema Único de Saúde (SUS) através de liminares, até que foi determinada pela CONITEC (Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no SUS), juntamente com o Ministério da Saúde, que o medicamento seria fornecido regularmente para as crianças que se enquadrassem nos critérios indicados em bula para recebimento da terapia. Dessa forma, uma vez que é fornecida pelo SUS, o medicamento também passou a fazer parte do Rol de Procedimentos e Eventos em Saúde, conforme determina o parágrafo 10 da Lei 14.307, de março de 2022: “As tecnologias avaliadas e recomendadas positivamente pela Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde (Conitec), instituída pela Lei nº 12.401, de 28 de abril de 2011, cuja decisão de incorporação ao SUS já tenha sido publicada, serão incluídas no Rol de Procedimentos e Eventos em Saúde Suplementar no prazo de até 60 (sessenta) dias”.

Haja vista ser uma patologia genética frequente, a possibilidade de ocorrência da doença entre os beneficiários de planos de saúde não é nada desprezível, o que se torna bastante preocupante, uma vez que o custo do medicamento gira em torno de R$ 6.000.000,00 (seis milhões de reais, variando conforme a cotação do dólar), o que representa um sinistro altíssimo e com grande potencial de desequilíbrio financeiro, em especial entre as operadoras de médio e pequeno porte. Esse custo acabará sendo repassado para os consumidores através do aumento do valor do prêmio, o que poderá comprometer grandemente o acesso aos planos de saúde.

Faz-se necessária uma ampla discussão sobre como absorver esse impacto entre todos os players do segmento da Saúde Suplementar, especialmente porque, como já dito, a Medicina avança a passos largos em direção a tais terapias, e muitas outras poderão surgir a curto/médio prazo, com grande potencial de desequilíbrio financeiro até mesmo para operadoras de grande porte, causando uma revolução sem precedentes nesse mercado, e grande prejuízo ao consumidor final.

_____________________________________________________________________________

https://www.gov.br/saude/pt-br/assuntos/saude-de-a-a-z/a/ame#:~:text=A%20Atrofia%20Muscular%20Espinhal%20(AME)%20%C3%A9%20uma%20doen%C3%A7a%20rara%2C,respirar%2C%20engolir%20e%20se%20mover (opens a new window).
https://www.novartis.com/news/zolgensma-global-managed-access-program-2023 (opens a new window)
https://portal.novartis.com.br/medicamentos/wp-content/uploads/2021/10/Bula-ZOLGENSMA-Suspensao-para-injecao-intravenosa-Medico.pdf (opens a new window)
https://www.gov.br/ans/pt-br/assuntos/noticias/sobre-ans/ans-inclui-medicamento-para-atrofia-muscular-espinhal-no-rol-de-coberturas-obrigatorias (opens a new window)
https://amb.org.br/wp-content/uploads/2021/08/ATROFIA-MUSCULAR-ESPINHAL-FINAL-01.02.2021.pdf (opens a new window)